除复杂未知外，医学研究的另一个独特性——必须用于真人才能验证效果。不像物理学家、化学家那样可以在实验室里完成研究，医药科学家的成果无论经过多少次实验，最终都得在真正的患者身上接受检验。因为医药产品的最终受众是人，所以政府出于公众健康安全考虑就必须出面监管，这使医药研发必须时刻面对“长周期、高淘汰、大投入”三重风险。
先看“长周期”风险。医药研发周期之所以漫长，技术难度倒是次要的，因为人工智能辅助药物设计可以显著降低研发门槛。而更刚性的约束其实来自政府监管。比如，自诩“公众健康守门人”的美国食品药品监督管理局（FDA），其监管出发点是药品的安全性而非有效性。在其临床试验环节，一期只要证明药物对人体无害即可，二期才需要证明药物能否治愈疾病。这种“安全重于疗效”的监管思路，必然导致政府在新药审批上变得无比谨慎，也让整个监管流程变得无比漫长。根据FDA自己估计，新药审批流程需要7～8年，加上临床前研究，整个医药研发周期通常超过10年[3]。正所谓“夜长梦多”，在漫长的研发周期里，科学家们必然会经历各种不可预知的状况。
再看“高淘汰”风险。医药监管不仅耗时，而且危机四伏，稍不留神就会前功尽弃。还是以FDA的监管为例，根据日本药企田边三菱的测算：在临床前研究阶段，医药研发成功率还是相当可观的，达31.8%，但进入FDA监管流程后，只有7.6%的产品能成功突围[4]。“闯关失败”的原因五花八门，有的是临床试验设计不当，有的是药效无法控制，有的是试验操作不当，还有的是研发决策失误。总之，在审批通过之前，科学家们永远无法预测自己的成果会在哪里翻车，以及怎么翻车。(www.xing528.com)
最后看“大投入”风险。都说“研发新药贵过登月”，但你有没有想过，这几十亿美元[5]究竟花到哪里去了呢？如果仔细拆解医药研发成本就会发现，绝大部分花销都是为了应对政府监管。根据礼来研究实验室的测算，临床前研究的花费主要用于先导化合物优化和动物试验。前者是为了提升候选药物的安全性、药效和作用时长，以提高药品通过临床试验的概率；后者则可看作临床试验前的一次预演，这两个步骤的花费占总研发成本的32%；而临床试验的成本更是占了总研发成本的51%，尤其是三期临床，需要上千位受试者，三年试验周期，占了医药研发成本的大头[6]。
而且，随着生物药的重要性超过化学药，医药研发的风险被进一步拉高。根据塔夫茨大学和田边三菱公司的研究，生物药的平均审批周期比化学药长 7个月，但通过审批的概率比化学药低57%[7]，而研发成本又比化学药高24%[8]。对精准医疗领域的科学家而言，这意味着研究的每一步都如履薄冰。如果缺乏防控研发风险的有效机制，他们就无法在精准医疗的蓝海中自由驰骋。
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