生物技术制药：概念和特点

（一）生物技术制药的概念

生物技术制药是以生物体、组织、细胞等为原料，运用微生物学、生物学、医学、生物化学等的研究成果，综合利用微生物学、化学、生物化学、生物技术、药学等学科的原理和方法，来研究、开发和生产用于预防、治疗、诊断疾病的药物的技术（图1-1）。

图1-1　生物技术制药概观

（二）生物技术制药的特点(www.xing528.com)

1.高技术　生物技术制药需要高知识层次的人才和高新的技术手段。生物技术制药是将基因组、蛋白质组、生物芯片、转基因动物、生物信息学等与药物研究结合。一个基因工程药物的完整的生产过程包括上游（工程菌的构建）和下游生产过程。上游技术包括目的基因的合成、纯化、测序，基因的克隆、导入，工程菌的培养和筛选；下游技术则包括目标蛋白的纯化和工艺放大，产品质量的检测和保证。哺乳动物细胞规模化培养是一件非常复杂的系统工程，为了达到生产要求，需要扩大细胞培养的体积及提高细胞培养密度。细胞规模化培养技术是在pH、温度、培养基成分等条件可控下，运用生产设备培养细胞使之达到较高密度而用于生产相应生物制品的技术，如一个完整的全自动动物细胞培养体系，需要控制的节点就有数百个，整个体系的严谨和规范化程度可想而知。

2.高投入　生物技术制药从新药研发立项到产品成熟，需要投入大量的资金用于研发设备、研发人员、研发材料及药品效果测试等。生物医药产业需要的除研发外的固定资本投入也非常高，如一般一个抗体产品的生产需要至少3亿美元的投资，每克抗体生产成本为2000～5000美元。据不完全统计，每个上市药品的平均研发投资约为14亿美元，新药开发难度增加也会使研发投资增加。所以，生物药品的成功开发离不开雄厚的资金支持。

3.长周期　生物技术制药从开始研制到最终转化为产品需要经历一段很长的时期，这是新药的开发与生产过程的复杂性所造成的，也是生物制药产业最典型的特征之一。其主要包括以下几个阶段：实验室研究阶段、中试研究阶段、临床试验阶段（Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期）、规模化生产阶段、市场商品化阶段。由于监督每个阶段有严格、复杂的药政审批程序，并且生物技术制药产品的培养和市场开发也并不容易，所以研发时间可达8～10年，甚至10年以上。

4.高风险　生物技术制药风险包括产品开发风险和市场竞争风险。当今生物技术制药研发的相关体系还不够成熟，因此，在实际的研发过程中存在一定的技术性风险，这些风险潜伏于生物技术制药研发的每一个环节中，进而会对整个研发机制造成一定的破坏性影响。此外，市场竞争的风险也不容小觑，研发的新药若被他人抢先拿到药证或投入市场，就会前功尽弃。

5.高收益　高风险的背后也往往伴随着高利润，生物药物的投资回报在所有行业中确实非常高。一种新生物药物一般在其上市2～3年内即可以收回所有投资，拥有垄断技术优势的企业利润回报率可高达10倍以上。全球的生物药物近几年来的销售额增长速度很快，远超同期的全球药品市场增长率和全球GDP增长水平。全球生物技术制药企业也越来越多，生物药物销售额在全球药品市场中占据着相当可观的份额，并且仍在持续增加。