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CRISPR基因编辑技术:改变世界的神奇发明

时间:2023-07-31 理论教育 版权反馈
【摘要】:CRISPR-Cas9可用于设计农作物,使其产量更高,对疾病的抵抗力更强。目前甚至在研究用CRISPR-Cas9改良猪的器官,使它们可以用于人体移植。然而,CRISPR-Cas9研究的主要焦点是与之相关的疾病预防。美国和中国也正在研究使用CRISPR-Cas9改变人类的免疫系统,使其T细胞能有效地杀死癌细胞。在CRISPR-Cas9出现之前,还有其他基因编辑工具可供生物医学科学家使用,但该工具更易于使用,更准确,更实用,明显也更便宜。博德研究所的张锋是第一个利用CRISPR技术成功改变真核细胞的人。

CRISPR基因编辑技术:改变世界的神奇发明

专利名称:CRISPR-Cas系统和改变基因产物表达的方法

专 利 号:US 8697359 B1

专利日期:2014年4月15日

发 明 者:(马萨诸塞州剑桥市)张锋(中国河北省石家庄市人)

把DNA(脱氧核糖核酸)的遗传结构、RNA(核糖核酸)和Cas9酶注射进一个有机体来删除或替换DNA分子的一部分,改变有机体的基因组成和物理特征。

CRISPR-Cas9(Clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated protein 9)是一种生物医学工具,可用于编辑生物体的基因,改变生物体的物理特性和(或)免疫系统功能。该工具是一种基因构造,是一种人工组合的核酸分子——DNA链的构建模块。整个工具由三个主要部分组成:可以定位生物DNA特定片段的RNA链,能够删除DNA某一段的Cas9酶,以及可插入以取代被删除的DNA链并改变生物体的基因组。

该技术应用广泛,其中许多应用目前正在科学研究中,这些研究可用于基于该工具的重大商业服务。CRISPR-Cas9可用于设计农作物,使其产量更高,对疾病的抵抗力更强。此项技术已在中国试验成功。经试验,山羊肌肉和毛发生长速度是未经改良的普通山羊的两倍——可以用来扩大国家的畜牧业。目前甚至在研究用CRISPR-Cas9改良猪的器官,使它们可以用于人体移植。

然而,CRISPR-Cas9研究的主要焦点是与之相关的疾病预防。科学家们已经使用基因编辑工具来设计蚊子,使其不能携带疟原虫。比如,长期目标是改变整个蚊子种群,旨在减少高风险国家感染疟疾的危险。美国和中国也正在研究使用CRISPR-Cas9改变人类的免疫系统,使其T细胞能有效地杀死癌细胞。这项研究可能会带来全新的癌症治疗方法,甚至治愈癌症。其他正在进行的研究还包括,从出生前的胚胎里最终消除基因突变,这种全新的方式可以预防患者出生前的遗传性疾病。

在CRISPR-Cas9出现之前,还有其他基因编辑工具可供生物医学科学家使用,但该工具更易于使用,更准确,更实用,明显也更便宜。即使如此,随着技术不断成熟,仍存在生物体DNA片段被错误删除的风险,或替代链可能无法在生物体基因组中占据一席之地,导致意想不到的基因突变。(www.xing528.com)

加州大学伯克利分校(University of California,Berkeley)和博德研究所(Broad institute)——一个与哈佛大学和麻省理工学院合作的非营利研究机构,对于谁拥有CRISPR技术的首个专利陷入了法律纠纷。该专利授予了博德研究所的张锋,因为他是第一个发布并直接详细地提供了成功的实验——改变真核细胞或多细胞生物,这是人类细胞的类型。虽然伯克利的专利是第一个提交申请的并基于早期的研究,概述了一个更简单的方法,但只将CRISPR-Cas9用在原核生物或单细胞生物上,特别是细菌上。博德研究所详细描述的方法最直接适用于将来使用CRISPR-Cas9的开发产业和持续研究。

博德研究所的张锋是第一个利用CRISPR技术成功改变真核细胞的人。博德研究所和加州大学伯克利分校就谁拥有第一项专利存在法律纠纷

1.将DNA结构注入生物体中,通常是一个胚胎,因此基因变化将应用于整个生物体中,但也可从人体中提取活细胞,用CRISPR编辑它们,然后再注射回患者体内。

2.RNA链是一种读取和解码DNA的遗传物质,可以识别生物体中将要被改变的DNA片段。

3.Cas9酶删除这段DNA。

4.作为可选的最后一步,可以在被删除的地方嵌入新的DNA链。如果基因编辑工具仅用于从生物体中去除某个特征(如基因突变),则不需要这样做。

“很长一段时间以来,我们已经知道了基因突变导致疾病,所以产生一个想法:如果我们知道哪些突变导致疾病,那么,为什么不进入突变内部,更换它并将其恢复到正常顺序?”

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