基因治疗：全球试验数量猛增，癌症和罕见病是主要领域

20世纪90年代，随着人类基因组研究的迅猛发展，基因治疗也得到快速发展。到1995年年底，经各国政府批准的临床试验方案已经有200多项，2 000余名患者接受了正式的基因治疗。1997年，英国科学家威尔默特（Ian Wilmut）和坎贝尔（Keith Camphell）成功使用成年动物细胞而不是胚胎细胞克隆了另一种哺乳动物“多利”羊。个体克隆的成功虽然预示了治疗性克隆的可能性，但是同时表明人也能克隆。1999年，美国男孩格尔辛格（Jesse Gelsinger）接受基因治疗失败，引发了人们对基因疗法的担忧和恐惧。这个失败的案例让研究者开始反思基因治疗所带来的巨大伦理风险。

进入21世纪后，基因治疗受到了更加严格的伦理审查和监管。随着病毒学、免疫学、细胞生物学、动物模型构建和疾病靶向治疗等领域的快速发展，基因治疗才得以再次复苏。自2012年以来，经过严格的审核，美国食品药品管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已经批准8种基因治疗产品上市。2011年，基于CAR-T和TCR-T的细胞免疫疗法开始了临床试验，并取得了一定的疗效。这是一种新的细胞免疫疗法，就是利用白细胞分离技术从患者的血液中提取免疫T细胞，通过基因工程方法让改造的T细胞来杀死癌细胞。2017年，两种细胞免疫疗法被FDA批准上市。2017年，使用基因疗法成功治疗输血依赖型β-地中海贫血的临床试验结果在《新英格兰医学杂志》发表。近年来，随着基因组编辑技术的快速发展，人们开始利用基因组编辑技术实现精确的基因插入、敲除以及“修正”，以达到长期的治疗效果。目前，基因组编辑技术的临床转化尚处于初级阶段。截至2018年年底，基因治疗已在38个国家进行了2 930项试验。癌症和罕见病是当前基因治疗的两个主要领域。越来越多的成功治疗病例以及显著的疗效无疑为基因治疗增添了信心。(www.xing528.com)

疾病、患者和医生构成了现代医疗的三要素，人体成为医生与疾病的战场，而每一次的胜利都伴随着科学技术的进步以及人类对疾病、健康和人类自身认识的提高。疾病已由传染性疾病转变为心脏病、恶性肿瘤、脑血管病等慢性非传染性疾病。疾病谱和死亡谱的变化直接导致现代医疗模式已由生物医学模式转变为“生物一心理一社会医学”模式，健康观念已由“机体无病、自我感觉良好”转变为“身体上、精神上和社会适应上的完好状态”。但是，新型冠状病毒的大流行说明，传染病从来就没有退出过历史舞台，仍是人类的大敌。化学治疗战胜传染病菌的同时也伤害着人体；抗生素治疗能杀死细菌，但也促生出抗药菌种；免疫治疗对许多病毒有效，但有不少病毒至今无法征服；外科手术取得了巨大的进步，但仍存在专业的局限性；基因治疗还仅仅处于实验室或临床初级阶段。疾病“治疗革命”虽一再发生，但仍不断出现新的挑战。精准医疗是一种临床决策的认识，癌症成为其首要目标。但是，就癌症的治疗效果来看，“精准”医疗仍然在路上。