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真实数据分析:美国退伍军人膀胱癌随访研究

时间:2023-06-30 理论教育 版权反馈
【摘要】:膀胱癌数据集是面板计数数据的众所周知且经过充分分析的示例.该数据集源自美国退伍军人管理局合作泌尿外科研究小组(VACURG)进行的癌症随访研究,并在Andrews和Herzberg(1985)中进行了介绍.开始时,选择了118例浅表性膀胱肿瘤患者进行研究.记录肿瘤数目和最大肿瘤的大小.经尿道清除肿瘤后,将患者随机分配至三个治疗组之一:安慰剂,噻替帕和吡哆醇.然后安排患者以预定的时间间隔前往医疗中心

真实数据分析:美国退伍军人膀胱癌随访研究

膀胱癌数据集是面板计数数据的众所周知且经过充分分析的示例.该数据集源自美国退伍军人管理局合作泌尿外科研究小组(VACURG)进行的癌症随访研究,并在Andrews和Herzberg(1985)中进行了介绍.开始时,选择了118例浅表性膀胱肿瘤患者进行研究.记录肿瘤数目和最大肿瘤的大小.经尿道清除肿瘤后,将患者随机分配至三个治疗组之一:安慰剂,噻替帕和吡哆醇.然后安排患者以预定的时间间隔前往医疗中心.但是,患者未能按计划前往医疗中心(原因可能包括个人,家庭,健康问题).结果,患者之间的就诊时间和检查时间不同.每次就诊时,记录就诊时间和自上次就诊以来新发膀胱肿瘤的数量.不幸的是,新肿瘤发生的确切时间未知.经尿道清除新的肿瘤,并再次随访患者,直至患者死亡或研究结束.由于两名患者没有随访,因此将其从数据中删除.该研究的主要目的是研究治疗对肿瘤发生率的影响.

该研究为我们提供了小组计数数据,该数据包括观察或就诊时间,两次就诊之间的新肿瘤数以及三个协变量:治疗类型,初始肿瘤数和最大肿瘤的大小.研究表明吡哆醇在降低肿瘤复发方面无效,因此我们的分析集中在另外两个组:安慰剂和噻替帕.两组分别有47名和38名患者.这85位患者的完整数据集可以在Sun和Zhao(2013)中找到.

为进行分析,定义协变量Z′=(Z′1,Z′2,Z′3)′,其中Z1是治疗指标,如果患者属于噻替帕组,则Z1=1,如果患者处于噻替帕组,则Z1=0在安慰剂组中,Z2是最大肿瘤的大小,Z3是初始肿瘤的数量.然后,β1,β2和β3分别代表治疗效果,最大肿瘤的大小和初始肿瘤的数量.另外,α是观察或拜访过程对肿瘤复发过程的影响.

我们将NA方法和我们提出的EL方法应用于上述面板计数数据.我们假设患者的访视总数可能包含一些有关膀胱肿瘤复发的信息,即H(Fit)=Oi(t-),我们选择W(t)=1.

表6.4和表6.5分别显示了链接函数g(t)=t和g(t)=log(t)的结果,每个表给出95%的正态近似和经验似然法的置信区间.(www.xing528.com)

表6.4 在g(t)=t下,置信水平为0.95时经验似然(EL)和正态逼近(NA)的置信区间(CI)和长度

表6.5 在g(t)=log(t)下,置信水平为0.95经验似然(EL)和正态逼近(NA)的置信区间(CI)和长度

表6.4-6.5中的结果表明该治疗显著影响膀胱肿瘤的复发.而且,肿瘤的初始数目与肿瘤的复发具有正显著的关系,而最大的肿瘤尺寸没有显著的影响.从表6.4还可以看出,考虑链接函数g(t)=t,肿瘤的复发率与观察过程显著相关,即观察结果确实包含有关潜在复发的重要信息.处理.但是,使用链接函数g(t)=log(t)表6.5给出了观察历史意义的不同结果.在表6.5中,正常近似置信区间给出了显著的正效应,而经验似然置信区间包括零,从而确认观察历史对复发事件没有显著影响.这就引出了选择最佳链接函数g(t).Li等人(2010)提供了一个拟合优度检验,该检验评估了给定g的模型(6.2.2).此拟合优度的结果表明,使用链接函数g(t)=t比g(t)=log(t)更合理.同样值得注意的是,在表6.4和表6.5中,经验似然给我们的置信区间的长度比正常近似置信区间的长度长.但是我们的仿真研究表明,在覆盖概率方面,经验似然比平均逼近要好,但平均长度更长.对于小数据集,人们可能更多地依赖于经验似然置信区间.

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