生物技术药物注册与开发核心流程解析

（一）美国FDA药物审批过程

美国的药物审批体系在全球来说最为严格。试验性药物从实验室到患者需要10～15年的时间。一种新药从实验室研究到临床患者使用的过程平均消耗约5亿美元。5000种进入临床前研究的化合物中，只有5种可顺利进入人体试验阶段，而这5种中只有1种可以获批上市。当一种新药完成实验室研究后，其发展可能经过至多7个阶段。

1.临床前研究　其目的是通过体外试验与动物体内试验，证明其生物活性以及该药物所治疗的疾病，同时需要评价其安全性。

2.递交临床研究申请　在开始人体临床试验前，研究者必须向美国FDA递交临床研究申请，而美国FDA会根据临床前研究结果进行评价，以避免临床研究出现不必要的风险。申请内容必须包括以下内容：动物药效与毒理研究结果，从临床前的数据结果分析对人是否安全；生产工艺，即药物组成、生产商、稳定性以及质量控制等信息，这些参数与信息用于评估制药公司是否具备药品的批量生产能力与质控能力；临床研究方案和研究者，为确保受试者的安全，需要提供尽可能详细的研究方案，同时需要确认临床研究者是否具有相应的资质，是否经检查委员会审查批准，是否符合新药研究的法规。

递交临床研究申请之后，研究者需要等待30天，在这期间，美国FDA对申请的安全性进行一系列评估，通过后即可启动临床试验。

3.Ⅰ期临床试验　其目的是评估研究药物的安全性，包括安全剂量范围，给药方式，药物分布、代谢、清除等内容。受试者为20～100名健康志愿者。

4.Ⅱ期临床试验　其目的是评价药效，在100～500名志愿者（患有疾病）中进行对照试验，评价药物的有效性。

5.Ⅲ期临床试验　其目的主要是确定药物的有效性及副作用，在医疗机构的1000～5000名患者中进行。(www.xing528.com)

6.新药的注册（new drug application，NDA）申请　Ⅲ期临床试验结束后，收集所有动物以及人体的相关数据资料进行分析，结合药物怎样作用于人体、药物的制作流程等内容，形成一份详尽的申请资料提交给美国FDA评审。NDA申请提出后60天内，美国FDA会根据研究是否完整来决定接受或者不接受该申请。

7.获得批准　美国FDA批准NDA申请之后，医生就可以开出这种新药的处方。但公司仍需要将周期性的报告提交给美国FDA。

（二）快速通道、突破性疗法、加速批准和优先评审

为缩短新药和特需药的上市时间，美国FDA根据情况设置了四种加快审批的途径：快速通道、突破性疗法、加速批准和优先评审。

快速通道针对用于治疗严重疾病且能够填补非临床与临床数据的空缺的新药，或是被认定为抗感染用途的新药；突破性疗法是针对治疗严重疾病且初步临床试验数据显示与现有疗法相比能够明显改善临床终点的表现的新药；加速批准是针对一些医疗需求未得到满足的疾病而研究开发的新药；优先评审是针对用于治疗严重疾病，且一旦获批，将对现有疗法的安全性或有效性具有显著改善的新药。

（三）我国生物技术药物的研发审批过程

我国生物技术药物的研发审批过程与美国类似，也可以大致分为7个过程，包括临床前试验、研发中新药申请、Ⅰ期临床试验、Ⅱ期临床试验、Ⅲ期临床试验、新药申请以及获得新药批件（图9-1）。